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LNP递送工具箱：Cytiva脂质试剂盒赋能RNA药物开发

8 月 10, 2026

近年来，mRNA疫苗的成功充分验证了脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticle，LNP）的临床价值和产业化潜力。

从COVID-19疫苗到siRNA药物，再到快速发展的基因编辑和体内CAR-T（in vivo CAR-T）领域，LNP正逐步成为连接核酸药物设计、递送开发与临床转化的关键技术平台，也是目前发展成熟、产业化程度高的非病毒递送方案之一。

一

典型LNP通常由四类关键组分构成：可电离阳离子脂质、胆固醇、辅助脂质和PEG脂质。其中，

可电离阳离子脂质负责核酸包封、内涵体逃逸和载荷释放，是决定LNP性能的核心组分；
胆固醇有助于提高颗粒稳定性并促进细胞摄取；
辅助脂质维持颗粒结构完整性并提升膜融合能力；
PEG脂质则影响循环稳定性、体内分布和药代行为。

脂质结构直接决定递送效率、安全性和组织分布，越来越多企业开始将竞争焦点从RNA分子本身延伸到脂质设计、LNP工程化和可放大的制备平台。

常见的LNP结构

二

Cytiva围绕LNP开发建立了完整的技术体系，包括自主设计阳离子脂质库、脂质试剂盒、可放大的NanoAssemblr微流控制备平台、及配套的上下游全流程工艺。

特别针对不同的应用场景，推出了多种脂质试剂盒，可帮助研发团队减少早期递送体系摸索时间，将更多资源集中在载荷设计、候选物筛选和工艺转化路径建立上。

01

RNA Delivery LNP Kit —— 面向mRNA和saRNA疫苗开发

适用场景	mRNA疫苗、saRNA疫苗和RNA药物递送验证，适用于Payload筛选、候选物优化、体外表达评价、体内免疫原性验证和临床前PoC研究。
产品特点	即用型可电离脂质系统；提供标准化制备流程；支持快速Payload筛选；附带体内外验证数据；脂质路线具备向GMP转化的潜力。

【Case1】不同的RNA载荷均保持良好理化特性

采用不同mRNA和saRNA载荷时：粒径约70-90 nm，PDI <0.2，包封率约80-95%，说明该体系具有良好的平台通用性。

【Case2】 RNA-LNP稳定性

冷藏1周及-80 ℃保存6周后仍能维持关键质量属性（粒径、包封率和GFP表达活性）一致性。

02

GenVoy-ILM通用脂质试剂盒——RNA递送开发的“通用工具箱”

适用场景	用于RNA药物研发早期的递送验证和处方开发，可覆盖mRNA、siRNA、gRNA、miRNA、tRNA等多类RNA载荷，适合靶点验证、RNA表达、RNA干扰、基因编辑以及临床前候选物筛选。
产品特点	预优化脂质组成；高包封效率；低细胞毒性；无需客户自行开发LNP处方；可与NanoAssemblr平台配合使用；支持从发现阶段向临床前放大。

【Case1 】高效siRNA沉默和低细胞毒性

A）在DIV12使用抗HPRT的siRNA-GenVoyLNP处理富集（>90%）的E18初级大鼠皮层神经元。处理后48小时使用qPCR检测HPRTmRNA。***P<0.001
B）在DIV7使用抗HPRT的siRNA-GenVoyLNP处理富集（>90%）的E18初级大鼠皮层神经元48小时。使用PrestoBlue检测细胞存活率。

通过GenVoy-ILM高效、低毒递送RNA，从而在原代细胞和难以转染的细胞中发现新的治疗靶点并确认其作用机制。

【Case2】无缝工艺放大

从Ignite到Blaze平台，粒径保持约70-90 nm，PDI保持稳定，包封率维持＞90%，证明可实现从研发到放大的一致性

03

GenVoy-ILM T Cell Kit——面向CAR-T/TCR-T和T细胞基因编辑

适用场景	原代T细胞工程化，适用于CAR-T/TCR-T开发、Universal CAR-T构建、mRNA递送、Cas9 mRNA+sgRNA递送以及CRISPR/Cas9基因编辑。
产品特点	专为原代T细胞优化；可实现高效mRNA递送和CRISPR编辑；相较电转方案对细胞损伤更小；支持连续工程化操作及临床前放大。

【Case1】高效CAR表达

原代T细胞中剂量依赖性CD19CAR表达和细胞活力。
A）在所示的0.05–4.8μgRNA/百万细胞剂量下，通过流式细胞仪检测到的CD19CAR表达百分比和
B）相应的流量直方图。
C）与未经处理的对照组相比，相应的细胞活力。

CD19 CAR mRNA-LNP处理激活T细胞：CAR阳性率接近90%，表达均一，活率维持约100%。

【Case2】高基因敲除率及高肿瘤杀伤

GenVoy-ILM T Cell Kit for mRNA 可以从 NanoAssemblr Spark 扩展到 Ignite。
A）GFP和
B）CD19CAR加入mRNA-LNP后24小时的转染效率。通过sgRNA和Cas9mRNA递送进行
C）单靶点（T细胞受体，TCR）敲除的水平，以及
D）双靶点（TCR和CD52）敲除水平。
E）在16小时共培养实验中对CD19+B细胞（SUP-B15）的功能性杀伤。对于所有细胞：将3.2 μgRNA/百万细胞的剂量用于人类原代T细胞。
RNA-LNP是按照GenVoy-ILMTCellKitformRNAonSpark/Ignite用户指南制备的。通过流式细胞仪检测平均基因表达和基因敲除，显示至少n=8个独立的RNA-LNP制剂和n=2个供体。通过流式细胞仪检测功能性杀伤性能，显示n=2个独立的RNA-LNP制剂和n=2个供体。误差条形图表示在所选组中使用t检验评估的具有统计显著性的标准偏差。

TCR/CD52双基因敲除率可接近90%，T细胞活率保持在90%以上，编辑后的CAR-T细胞：对CD19+ SUP-B15细胞保持明确的杀伤活性。

04

CD34+ HSC LNP Kit——面向造血干细胞基因编辑

适用场景	CD34+造血干细胞基因编辑，用于镰刀型贫血、β地中海贫血和遗传病相关细胞治疗研发，以及HSC CRISPR/Cas9编辑工艺开发。
产品特点	适用于难转染细胞；在提高编辑效率的同时尽量保持干细胞活性、扩增能力和分化潜能；为替代电转或病毒递送提供新的非病毒方案。

【Case1】高效CD45基因敲除

A）NanoAssblr Spark仪器上产生的CRISPR-Cas9 mRNA和sgRNA LNP的CD45剂量反应。
B）对应的细胞活力。
C）未经处理的和经CRISPR RNA-LNP处理的CFU平板展示图片。
D）未经处理的（UT）样品、空白LNP处理样品和经CRISPR RNA-LNP处理样品的标准化红系和髓系集落得率。

在CD34+ HSC中可实现约80%–90%的CD45基因编辑效率。

【Case2】维持细胞干性