2025“爆发元年”：in-vivo CAR-T里程碑汇总！

传统体外CAR-T疗法因流程复杂、成本高昂的局限，难以实现普惠化应用。而in-vivo CAR-T通过“体内直接制备”的革新模式，正打破行业瓶颈。2025年，这一领域迎来临床数据爆发、巨头并购频发、技术路线迭代的黄金发展期，Cytiva亦携手行业伙伴，以工艺创新推动疗法落地。本文梳理全年核心里程碑，洞察行业发展新方向。

当前，in-vivo CAR-T已从技术探索迈入临床实践关键阶段，凭借无需体外细胞制备、可规模化生产的核心优势，大幅缩短治疗周期、降低成本，成为细胞治疗领域的新风口。行业聚焦慢病毒/AAV载体、LNP等递送技术优化，重点突破精准靶向、脱靶风险控制等痛点，适应症从血液肿瘤向实体瘤、自身免疫疾病延伸。尽管尚无产品正式上市，但2025年密集的临床数据与资本布局印证了其潜力，预计未来3-5年将迎来首个获批产品，推动细胞疗法从“高端定制”走向全民可及。

阿斯利康以10亿美元收购in-vivo CAR-T企业EsoBiotec，其中首付款4.25亿美元，彰显跨国药企对体内CAR-T模式的高度认可。EsoBiotec核心产品为BCMA靶向in-vivo CAR-T药物ESO-T01，采用慢病毒载体技术路线，为后续临床推进奠定基础。

艾伯维以21亿美元现金收购Capstan Therapeutics，该公司由mRNA技术先驱、诺贝尔奖得主Drew Weissman与CAR-T先驱Carl June联合创立，核心聚焦in-vivo CAR-T疗法开发，此次收购进一步强化了行业对技术先驱团队的信心。

比利时EsoBiotec与中国普瑞金生物合作开发的BCMA靶向in-vivo CAR-T药物ESO-T01，于2025年1月在中国完成首例复发/难治性多发性骨髓瘤患者的IIT研究给药，28天后骨髓癌细胞检测清零，展现出优异疗效。该疗法为全球首个进入临床试验并给药的体内BCMA CAR-T候选药物，采用第三代慢病毒载体，具备免疫屏蔽特性，可显著降低制造成本。

随后，双方进一步推进该药物在中国的IIT临床试验，标志着国际体内CAR-T产品与本土企业合作落地中国临床的重要进展。行业数据显示，全球在研in-vivo CAR-T项目已逼近100个，临床试验数量持续扩张，技术路线呈现病毒载体与非病毒载体并行发展态势。

• 10月10日：Cytiva宣布主导开发胃肠道（GI）癌症in-vivo CAR-T治疗平台，获美国ARPA-H的EMBODY项目资助。该平台突破传统疗法局限，聚焦胃癌、胰腺癌等实体瘤，通过体内工程化免疫细胞技术，目标将制造成本降至当前标准的十分之一，大幅提升疗法可及性。
• 10月10日：百时美施贵宝（BMS）以15亿美元现金收购Orbital Therapeutics，该公司同样由Drew Weissman联合创立，核心布局in-vivo CAR-T与环状RNA递送技术，进一步加码体内基因治疗赛道。
• 10月中下旬：吉利德旗下Kite Pharma与中国普米斯生物达成16.4亿美元合作，共同开发in-vivo CAR-T疗法，推动国际技术与本土资源的深度融合；星锐医药完成逾3亿元人民币B轮融资，用于升级肝外靶向递送平台，加速体内CAR-T管线临床开发。

国内互联网巨头腾讯也加速布局该领域，广西腾讯创业投资有限公司正式入股深圳虹信生物，此次动作不仅是腾讯在医疗健康领域千亿元布局的新落点，更标志着体内CAR-T技术已从实验室概念迈向临床转化的产业化阶段，虹信生物聚焦系统性红斑狼疮作为首个验证适应症，为自身免疫病领域的体内CAR-T应用探索新路径。