简化有效载荷筛选和先导候选药物优化

借助现成的试剂盒，可轻松筛选 RNA 有效载荷并针对理化特性和效价进行先导候选药物优化，从而快速选择用于 RNA 药物递送的先导候选药物。

上面左图显示了 LNP 的尺寸和多分散性 (PDI)，右图显示了 LNP 的封装效率，这些 LNP 使用 RNA 递送 LNP 试剂盒用编码不同抗原的 mRNA 和自扩增 RNA 制备。

使用 RNA 递送 LNP 试剂盒和编码血凝素 (HA)（H1N1 病毒的表面蛋白）的 mRNA 制备 LNP。使用 LNP 在免疫计划的第 0 天以初次免疫剂量和第 28 天加强免疫剂量 2 μg RNA，对 BALB/c 小鼠进行免疫。LNP 的免疫原性如上图所示，其中显示了第 21 天和第 42 天采样血清中的 HA 抑制滴度。

优质 RNA-LNP 制剂

RNA 递送 LNP 试剂盒能始终如一地生产出优质 LNP，这些 LNP 能高效保护封装的核酸，从而长期保持关键质量属性 (CQA) 和效价。

使用 RNA 递送 LNP 试剂盒和冷冻保存缓冲液制备的 LNP，可在冷藏条件下储存 1 周以上以及在 -80 °C 下储存 6 周，仍能保持其存储稳定性和 CQA 的一致性。

在 HEK-293 细胞中封装 (A) eGFP mRNA 或 (B) eGFP saRNA 的先导候选 LNP 在冷藏条件下储存 1 周和在 -80°C 下储存 6 周的体外效价。

可放大的 NxGen™ 技术

在基因医药领域取得成功的第一步是在发现阶段，通过小规模实验来验证使用可电离脂质和 LNP 技术进行 RNA 药物递送的可行性。这样就可以利用 NanoAssemblr™ NxGen™ 平台进行一致的 LNP 配制，用于临床评估和商业生产。

使用 NanoAssemblr™ NxGen™ 技术在不同规模下制备的 saRNA-LNP 免疫原性，显示了接受先导候选 saRNA-LNP 治疗的 BALB/c 小鼠血清中，针对 SARS-CoV-2 刺突蛋白的 IgG 抗体滴度的对数转换结果。

试剂盒组分