专家洞见 | 基因药物五大未来趋势，开启医疗新时代

作为Cytiva基因药物的首席科学官（CSO），Daria Donati一直与公司的客户保持着频繁的互动，参与了众多科学与行业活动。

【趋势一】标准化平台：加速基因治疗的发展

Daria指出，建立标准化、工业化的基因治疗平台是当前生物制药行业的重要议题。这样的平台能够大大加速监管机构的审批流程，为罕见病和超罕见病患者带来更快的治疗希望。

FDA的平台技术指定计划（Platform Technology Designation Program）正是为了这一目的而设立的，旨在通过利用已验证的平台技术来简化治疗开发和审批流程，降低成本，并减少技术转移过程中的风险。

Daria此前曾大力参与Cytiva应对新冠的工作，帮助政府和企业一起开发疫苗。正是由于这段经历，看到了行业和监管机构之间的合作如何帮助安全地加速mRNA疫苗的批准，并帮助提前结束了COVID-19大流行。

FDA的平台技术指定计划（目前在指导文件草案中概述）旨在帮助实现以下目标：

• 利用具有良好特征的平台技术，简化疗法的开发和审批流程；
• 利用现有数据和方法，减少将创新疗法推向市场的时间和成本；
• 降低与工艺放大、扩展和技术转移相关的风险。

通过提供封闭式、符合法规要求的全流程解决方案，加速中国CAR-T、TIL、CAR-NK、TCR-T等细胞治疗产品产业化和商业化之路。

【趋势二】2025年或将是基因治疗的又一大元年

为了增加获得基因疗法的机会，必须继续提高其安全性、有效性和成本效益。实现这些目标需要专注于优化交付系统、有效载荷目标和可制造性。虽然病毒已被证明可以成为特定基因治疗需求的有效传递系统，但它们复杂且制造成本高昂。

用于AAV制造的新型细胞系系统的出现，如包装和生产线，带来了增加工艺稳健性和降低成本的潜力。

• 因为稳定的细胞系不需要转染步骤，这就降低了与这部分开发过程相关的成本。
• 稳定的细胞系还通过减少批次间的可变性来创造更大的一致性。与单克隆抗体的情况一样，这些细胞系可以进一步改造以提高包装效率、生产力和潜在的效力。

脂质纳米颗粒（LNPs）的临床应用由于其精确靶向的潜力，以及它们的可制造性和可扩展性而准备扩大。

• 当与基因编辑工具相结合时，LNPs提供了在体内和离体环境中扩大其应用的潜力流程强化也是所有这些模式需要使用的杠杆，以便使流程更精简、更高效。
• 在临床应用中展现出巨大潜力，特别是在与基因编辑工具结合使用时，其应用范围有望进一步扩大。

【趋势三】CAR T细胞疗法：从血液肿瘤到实体瘤的挑战

通过基因编辑工具如CRISPR-Cas9，科学家们能够优化T细胞的性能，提高其安全性和有效性。LNPs作为递送系统，在提高细胞存活率和基因剂量可调性方面展现出优于电穿孔的优势，为CAR T细胞疗法的进一步发展提供了新的可能。

【趋势四】RNA疫苗：癌症治疗的新篇章

目前，研究人员正在开发基于mRNA序列的个性化癌症疫苗，以期作为辅助治疗手段，为患者提供新的治疗选择。为了实现这一目标，我们需要与研究人员紧密合作，共同开发制造这些创新疗法所需的工具、技术和服务。

【趋势五】AI与机器学习的助力

• 它们不仅能够帮助我们快速识别遗传变异、关联突变与遗传疾病，还能在药物发现、工艺开发和GMP制造过程中提供有力支持。
• AI技术可以预测和优化潜在的新疗法，减少潜在的安全隐患，提高疗效。
• 在制造方面，AI有望提高生产效率、优化工艺、加速批次释放并降低成本。

细胞治疗领域正以前所未有的速度向前发展，创新技术和理念的不断涌现为我们打开了通往医疗新时代的大门。